Frequently Asked Questions

Het is noodzakelijk een bevestigde diagnose van Multiple Sclerose te hebben. HSCT lijkt het meest effectief te zijn bij actieve ziekteactiviteit. Echter, het is niet noodzakelijk om dit met een MRI bevestigd te hebben. Actieve klachten van duidelijke achteruitgang is ook een indicatie dat er ziekteactiviteit speelt. Een MRI kan enkel laesies toonbaar maken wanneer zij een minimaal formaat hebben. Ziekteactiviteit kan ook dusdanig klein en versnipperd door het brein plaatsvinden, dat deze door een MRI niet opgepikt worden.

De beste resultaten worden geboekt op basis van het volgende MS patiënt profiel:

• Type MS vorm: met RRMS worden de beste resultaten behaald;
• Hoe lang een bevestigde diagnose: Minder dan 5 jaar MS;
• Leeftijd: 30 jaar of jonger;
• Invaliditeitsscore: EDSS van 3,5 of lager;
• Aantal MS remmende medicaties: maximaal 2 type remmende medicaties gebruikt.

Neemt niet weg dat de behandeling voor patiënten buiten deze criteria zinloos is. Sterker nog, de meeste huidige HSCT’ers vallen buiten dit profiel met nog steeds een positieve uitkomst. Het lijstje gaat puur om het bepalen van het meest ideale patiënt profiel voor het behalen van de beste resultaten.

Ziekte modificerende medicijnen zoals MS remmers beïnvloeden het immuunsysteem. Het is een vereiste om met deze medicijnen te stoppen, omdat ze het infectie risico tijdens HSCT kunnen verhogen. Afhankelijk van welk medicijn, is dit 3 tot 6 maanden voor de HSCT behandeling. Afhankelijk van de periode hoe lang het medicijn in je systeem blijft. Het tijdig stoppen met MS remmers noemen we de ‘wash-out periode’.

De gebruikte doses chemotherapie kunnen in sommige gevallen onvruchtbaarheid veroorzaken. Er is geen manier om te voorspellen bij welke patiënt dit het geval zal zijn. Het is raadzaam om contact op te nemen met uw huisarts of neuroloog om na te gaan of het invriezen van eicellen of sperma noodzakelijk kan zijn.

Ja, het is heel waarschijnlijk dat de patiënten bij een dergelijke hoge dosis chemotherapie hun haar verliezen. Bij een enkeling is dit niet het geval. Er is geen verband tussen de mate van neutropenie die wordt bereikt door de toediening van de chemotherapie en het haarverlies, en er is geen verband tussen het verliezen van uw haar en de effectiviteit van de transplantatie.

Uit hygiëne oogpunt adviseren de behandelcentra om het haar in het begin van het traject af te scheren. Dit uit praktische overweging tijdens de isolatieperiode. Ook het mentale aspect is belangrijk omdat geleidelijk haaruitval als traumatisch ervaren kan worden.

Het antwoord is nee. Elke patiënt moet hiervoor schriftelijk en mondeling worden gewaarschuwd. De risico’s zijn ziekte afhankelijk en behandelingsprotocol specifiek. Maar voor RRMS zijn de significante risico’s die gepaard gaan met een niet-myeloablatief protocol als volgt: infecties, onvruchtbaarheid (leeftijdsafhankelijk), en ITP (laag aantal bloedplaatjes dat voor bloedstolling dient). Deze klachten kunnen binnen de eerste twee tot drie jaar na HSCT optreden.

Onder behandelaars bestaat de zorg dat een patiënt, in de hoop HSCT te krijgen, bij een intake geen melding zal maken van andere en onderliggende aandoeningen die transplantatiecomplicaties kunnen vergroten. In de begindagen van HSCT voor MS, toen zwaardere myeloablatieve chemo protocollen werden gebruikt en patiënten werden geselecteerd met SPMS, was de mortaliteit (zoals gerapporteerd door de EBMT) groter dan 5 procent. Met de juiste patiënten selectie (RRMS en geen andere naast elkaar bestaande ernstige ziekten) en een niet-myelo ablatief conditioneringsregime, bedraagt het risico nu ongeveer 0,2 procent.

Bron: Burt RK et al., “Real-World Application of Autologous Hematopoietic Stem Cell Transplantation in 507 Patients with Multiple Sclerosis,” Journal of Neurology 24 September 2021.

De HSCT protocollen zijn over de jaren geëvolueerd en op basis van alle resultaten hier en daar aangepast en verbeterd in het kader van risico versus effectiviteit. Zo is de behandeling bij MS patiënten op de meeste locaties niet meer “myelo ablatief” maar “non-myelo ablatief” wat te maken heeft met de intensiteit van de chemotherapie. De non-myeloablatieve variant is voor MS net zo effectief en beter verdraagzaam gebleken (afhankelijk van het type patiënt natuurlijk). In geval van het behandelen van bijvoorbeeld kanker is wel het myelo ablatieve protocol noodzakelijk, waarbij naast het volledige immuunsysteem, ook het beenmerg vernietigd wordt. Het non-myelo ablatieve protocol is op de langere termijn ook minder toxisch voor het lichaam. (Risico versus effectiviteit).

Feitelijk gaat het om een aHSCT behandeling, maar voor het gemak wordt er van HSCT gesproken. De ‘A’ staat voor ‘autologus’, wat betekent dat het om lichaamseigen stamcellen gaat en niet van een donor. Dit is belangrijk om afstoting van de stamcellen te voorkomen.

Patiënten worden soms in verwarring gebracht omdat er een verschil is tussen allogene en autologe HSCT. Allogeen betekent eenvoudigweg dat de cellen van een donor worden geoogst; autoloog betekent dat ze uit je eigen lichaam komen.

In het kort: In-vivo en ex-vivo hebben betrekking op de manier van zuivering van de stamcellen die geoogst worden. In-vivo betekent ‘in het lichaam zelf’ door middel van toediening van chemo, voordat stamcellen middels aferese worden geoogst. Ex-vivo betekent stamcelselectie ‘buiten het lichaam’ in het lab, nadat stamcellen middels aferese zijn geoogst.

Om hier dieper op in te gaan verwijzen we naar het volgende bericht >>